Avis institutionnel — 52023AE1968

Rapporteur:

Martin SCHAFFENRATH

Consultation	a) et b): Commission européenne, 2.6.2023 c) et d): Parlement européen, 14.9.2023 Conseil, 21.9.2023
Base juridique	a), b), c) et d): article 304 du traité sur le fonctionnement de l’Union européenne c) et d): article 114 et article 168, paragraphe 4, point c), du traité sur le fonctionnement de l’Union européenne
Compétence	Section «Marché unique, production et consommation»
Adoption en section	3.10.2023
Adoption en session plénière	25.10.2023
Session plénière no	582
Résultat du vote (pour/contre/abstentions)	219/0/1

1. Conclusions et recommandations

1.1.

Le Comité économique et social européen (CESE) se félicite avant toute chose de la proposition de la Commission européenne, attendue de longue date, de réformer le cadre pharmaceutique européen, car elle offre une occasion unique d’adapter les dispositions actuelles et d’ouvrir la voie à une Europe compétitive et durable. Les principes de base de cette réforme devraient dès lors être l’amélioration de la disponibilité et de l’accessibilité de médicaments abordables, ainsi que le renforcement de la compétitivité et de l’attractivité de l’industrie pharmaceutique européenne, et il sera crucial de trouver un juste équilibre entre ces deux objectifs. À cet égard, le CESE tient à rappeler l’avis sur la stratégie pharmaceutique (1) qu’il a rédigé en 2021.

1.2.

Le CESE est principalement favorable à l’amélioration de l’accessibilité, qui est l’un des principaux objectifs de cette réforme. Le fonctionnement d’un marché intérieur juste et efficace qui, d’une part, promeut et récompense l’innovation médicale offrant une réelle valeur ajoutée et, d’autre part, renforce la concurrence pour garantir un accès abordable aux médicaments, joue en fin de compte un rôle central. Dans ce contexte, il est crucial de faciliter et consolider une entrée sur le marché rapide et en temps utile des génériques et des biosimilaires, et donc la concurrence, dès l’expiration du brevet.

1.3.

L’accessibilité financière et la disponibilité restent des enjeux majeurs si l’on veut garantir que tous les médicaments et traitements soient abordables pour les systèmes de santé des États membres comme pour les patients. Divers types d’initiatives européennes et modèles d’achat groupé de médicaments par plusieurs pays — tels que Beneluxa ou l’achat groupé de vaccins pendant la pandémie de COVID-19 — ont amélioré l’accès aux traitements. Le CESE approuve dès lors pleinement le débat sur la tarification juste et la transparence des coûts de recherche et de développement (R & D) pour les médicaments.

1.4.

Le CESE apprécie grandement la proposition de la Commission européenne relative à une définition commune et harmonisée des besoins médicaux non satisfaits, dans le cadre d’une démarche proactive et efficace visant à orienter la recherche et le développement pharmaceutiques vers ce domaine, c’est-à-dire vers les branches où aucune thérapie adaptée ou efficace n’existe, et à décloisonner la recherche et le développement pharmaceutiques au sein d’un même domaine thérapeutique. Cette approche servira de base à différentes incitations à l’intention des fabricants, mais aussi aux divers mécanismes d’évaluation et d’autorisation accélérés visant à garantir la disponibilité rapide des médicaments innovants. Néanmoins, les autorisations accélérées n’impliquent pas ipso facto un meilleur approvisionnement en médicaments. Le CESE appelle dès lors à la prudence pour ce qui est de ces procédures accélérées, susceptibles de reposer sur des éléments insuffisants quant à l’efficacité des médicaments.

1.5.

Le CESE rappelle à cet égard la nécessité d’une coopération plus étroite entre l’Agence européenne des médicaments (EMA) et les autorités nationales dans le cadre de l’évaluation scientifique des médicaments, laquelle ne doit pas se limiter à la simple phase d’essais préliminaires d’efficacité et d’innocuité pour l’autorisation de mise sur le marché.

1.6.

Le CESE soutient les efforts visant à accroître la transparence dans l’ensemble de la procédure complexe d’autorisation, et plus particulièrement en ce qui concerne le financement de la R & D et les obligations de produire des données probantes après la mise sur le marché. Il est notamment favorable à une transparence accrue de tous les financements publics en matière de R & D, de sorte à pouvoir en tenir compte dans les politiques nationales de tarification et de remboursement et à garantir un véritable «retour public sur investissement public». Cette démarche, en réduisant l’asymétrie de l’information dans les négociations de prix, donnera aux autorités nationales les moyens d’agir et permettra un débat éclairé sur le prix juste des médicaments.

1.7.

De l’avis du CESE, il est particulièrement louable que la législation pharmaceutique insiste expressément sur la menace grandissante que constitue la résistance aux antimicrobiens. En plus de mesures efficaces visant à réduire l’usage des antibiotiques, il faut surtout s’attacher à ouvrir de nouvelles voies en ce qui concerne les dispositifs d’encouragement de la R & D, tout au long de son cycle. À l’avenir, il importera de rompre le lien entre les bénéfices du producteur et le volume des ventes.

1.8.

S’agissant des médicaments orphelins, le CESE s’est déjà félicité, dans de précédents avis, que les mesures d’incitation actuelles permettent d’augmenter constamment le nombre d’autorisations, et partant, d’accroître considérablement le nombre de thérapies pour les patients. Cependant, l’accès à ces traitements est de plus en plus contrecarré par les prétentions tarifaires élevées des fabricants (2). Le CESE insiste donc pour que le statut de médicament orphelin ne serve pas à alimenter des demandes de prix déraisonnables, et se déclare dès lors favorable à ce que ces dispositions soient révisées et adaptées en conséquence. Il souligne toutefois qu’il ne faut pas se contenter de réduire et d’échelonner les périodes d’exclusivité commerciale. Il convient d’envisager de procéder à une réévaluation régulière des critères, et de les réviser le cas échéant, notamment en ce qui concerne la prévalence — en tenant compte de toutes les indications autorisées — ainsi que la rentabilité. Le CESE déplore notamment que cette dernière ne soit plus prise en compte pour l’octroi du statut de médicament orphelin.

1.9.

Afin de garantir l’accès à un traitement pour tous les patients atteints de maladies rares en Europe et d’assurer ainsi une véritable solidarité au sein de l’Union européenne (UE) tout en tenant compte des disparités économiques existant entre les États membres, le CESE recommande à ces derniers de procéder à une évaluation préliminaire de la possibilité de créer un fonds spécial de l’UE auquel ils contribueraient et dont ils bénéficieraient en fonction de leur capacité financière. Un tel fonds pourrait constituer un complément utile lorsque les assurances maladie obligatoires ne couvrent pas la totalité des coûts liés au traitement, notamment les frais de transport, ou lorsque aucun remboursement n’est possible au niveau national.

1.10.

Compte tenu en particulier de l’augmentation rapide des pénuries de médicaments et de leurs conséquences négatives sur les soins de santé et la santé publique, le CESE convient de la nécessité de renforcer les obligations auxquelles tous les acteurs de la chaîne d’approvisionnement sont actuellement soumis, afin de mieux surveiller, gérer et atténuer les pénuries et d’améliorer la sécurité de l’approvisionnement. Étant donné qu’il ne contient que quelques dispositions générales, le cadre actuel ne pourrait garantir la sécurité de l’approvisionnement en médicaments que de façon limitée. L’une des principales exigences de base de la révision en cours doit être d’accroître significativement la transparence en la matière. Cependant, le CESE déplore que la proposition de règlement ne prévoie pas de réelle obligation, pour les fabricants, de constituer des stocks de sécurité, ni d’établir au niveau de l’UE, au moyen de décisions ad hoc, des stocks d’ingrédients pharmaceutiques actifs pour les médicaments critiques, voire des réserves de produits finis.

1.11.

Le CESE souligne en outre l’importance d’atténuer les dépendances tout en renforçant à la fois la résilience et l’autonomie stratégique de l’Union. Il recommande par conséquent de prendre des mesures législatives appropriées pour améliorer la production actuelle de produits pharmaceutiques, y compris celles des ingrédients pharmaceutiques actifs, dans l’Union et de soutenir les capacités de production pharmaceutique en ce qui concerne l’ensemble de la chaîne d’approvisionnement. À cet égard, la Commission européenne, en collaboration avec les États membres, devrait mettre en place des incitations ou des mesures administratives et financières appropriées qui favorisent les producteurs de principes pharmaceutiques installés dans l’Union et encouragent la relocalisation de la production en Europe, en vue de renforcer notre résilience en matière d’accès aux médicaments. Le CESE est fermement convaincu que l’Union européenne mettra tout en œuvre pour élaborer un mécanisme qui stimulera la croissance de la production actuelle et encouragera les nouveaux investissements destinés à la fabrication de produits pharmaceutiques au sein de l’Union.

1.12.

Dans le cadre des mesures requises ci-dessus pour soutenir la production pharmaceutique stratégique dans l’Union et, partant, garantir une meilleure disponibilité des médicaments de qualité, le CESE insiste sur l’importance capitale d’une infrastructure européenne solide et résiliente, qui propose notamment de la R & D, des emplois de haute qualité, une bonne formation professionnelle et des possibilités attrayantes de progression professionnelle individuelle. En particulier, le CESE estime qu’une main-d’œuvre parfaitement formée et hautement qualifiée est l’un des principaux piliers d’une industrie pharmaceutique forte et compétitive. Par conséquent, un dialogue social solide entre les employeurs et les syndicats ainsi que l’amélioration des conditions de travail et des négociations collectives constituent des conditions préalables essentielles dans ce contexte.

1.13.

Le CESE estime par ailleurs qu’il convient d’établir une structure paneuropéenne de R & D et d’innovation afin d’encourager un alignement plus poussé sur les priorités à long terme des systèmes publics de santé des États membres et de renforcer l’autonomie stratégique de l’UE.

1.14.

Le CESE se félicite vivement de la prise en compte des aspects environnementaux dans la fabrication des produits pharmaceutiques. Il convient toutefois d’accorder la même importance à l’existence de conditions de travail décentes et au respect des droits de l’homme dans la chaîne d’approvisionnement.

1.15.

Il est toutefois absolument crucial de souligner la grande quantité d’aspects devant être clarifiés et définis dans les actes délégués ainsi que les actes d’exécution et les lignes directrices qui les accompagnent, publiés par la Commission européenne. Il n’est pas encore possible d’évaluer leur incidence. Dans tous les cas, et en raison des répercussions immédiates sur les acteurs tels que les payeurs et les organisations de patients, il convient de prendre dûment en compte leurs positions et de les ancrer solidement dans la proposition. En particulier, le CESE déconseille aux colégislateurs de reporter la formulation concrète de trop nombreux aspects.

2. Observations générales

2.1.

Avant toute chose, le CESE estime nécessaire d’adapter le système actuel de périodes de protection réglementaire, et accueille dès lors favorablement la proposition d’approche échelonnée. Il se félicite également que, dans le scénario de référence, la période de protection des données soit ramenée de huit à six ans, et que les périodes de protection réglementaire puissent être prolongées dans une certaine mesure afin de récompenser de façon proportionnée et adaptée les innovations pertinentes qui concernent de réels besoins médicaux non satisfaits et bénéficient à l’ensemble des patients en Europe.

2.1.1.

Sur une note plutôt critique, le CESE se demande si l’approche échelonnée des périodes de protection dans leur ensemble ne compromettrait pas encore davantage la concurrence, puisqu’il est prévu que la période de protection maximale puisse, dans des cas spécifiques, être prolongée d’une année supplémentaire, atteignant douze ans au lieu de onze. Si on les compare à ce qui se fait dans d’autres pays, on remarque que les périodes de protection sont déjà plus longues qu’ailleurs, par exemple aux États-Unis et au Canada. Le CESE réclame donc un examen rigoureux afin de déterminer combien de produits rempliraient réellement toutes les conditions définies dans la proposition pour atteindre les douze années de protection, de sorte à pouvoir évaluer cet outil de façon réaliste.

2.1.2.

Le CESE tient en outre à rappeler encore que les essais contrôlés randomisés (ECR), assortis (idéalement) de comparateurs et critères d’évaluation appropriés, doivent rester la voie royale pour l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché. La législation révisée devrait avant tout viser à générer davantage de données comparables et solides. Des exceptions ne devraient être prévues que dans des cas individuels dûment justifiés. Le CESE estime que le fait d’encourager la production de données grâce aux ECR en offrant une protection des données pendant six mois supplémentaires, comme prévu, risquerait d’entraver l’application de normes strictes, raison pour laquelle les récompenses en ce sens devraient être mûrement réfléchies.

2.2.

Le CESE invite à la prudence par rapport aux différentes procédures d’approbation accélérées prévues dans le texte. Un nombre croissant de médicaments innovants arrivent sur le marché avec des informations limitées, notamment en ce qui concerne leur efficacité. Il importe de ne recourir à des procédures accélérées et conditionnelles que lorsque aucune autre solution médicale n’est disponible ou que la qualité de vie est gravement menacée par la maladie, c’est-à-dire lorsqu’il est prouvé que les besoins médicaux ne sont pas satisfaits.

2.2.1.

À cet égard, le CESE est très préoccupé par la réduction du délai d’évaluation à 180 jours, plutôt que 210 jours actuellement, car elle pourrait avoir une incidence négative sur la validité des procédures d’autorisation centralisées. La qualité de ces procédures d’autorisation rigoureuses pourrait être sérieusement compromise par l’obligation, pour les experts du comité des médicaments à usage humain (CHMP), de passer également en revue, à terme, l’évaluation des risques environnementaux, ainsi que par les méthodes et les technologies toujours plus complexes. Le CESE tient également à souligner que le cadre réglementaire actuel, tout comme celui qui est proposé, prévoit déjà des dispositions pour des procédures accélérées dans un délai de 150 jours.

2.2.2.

Comme l’a montré la pandémie de COVID-19, il est crucial d’accéder en temps utile à des contre-mesures efficaces pour pouvoir gérer une urgence de santé publique. Le CESE adhère dès lors à la nécessité d’introduire la possibilité d’une licence obligatoire temporaire suspendant la protection respective des données et du marché en vue de garantir l’accès. Parallèlement, il convient de se féliciter de l’ajout de bonnes pratiques en matière d’examen et d’autorisation, qui confère au texte légal une flexibilité réglementaire supplémentaire dans les situations d’urgence, notamment la méthode de révision continue et l’autorisation temporaire de mise sur le marché d’urgence.

2.2.3.

En fin de compte, le CESE est très préoccupé par l’introduction de bacs à sable réglementaires dans la législation pharmaceutique, étant donné que leur incidence sur le système pharmaceutique est très incertaine. Même s’il convient de saluer l’objectif initial de ces bacs à sable, c’est-à-dire faire avancer la réglementation en testant des technologies et d’autres éléments innovants dans un environnement sûr, le CESE estime que cette approche ouvrirait la voie à d’intenses activités de lobbyisme, compromettant le haut degré de qualité et d’indépendance des procédures d’autorisation européennes actuelles et futures. En définitive, le CESE réclame un cadre réglementaire plus strict pour ces bacs à sable afin de les limiter autant que possible.

2.3.

En ce qui concerne le renforcement de la concurrence immédiate, à savoir la mise sur le marché de génériques et de biosimilaires, le CESE accueille très favorablement l’extension et l’harmonisation de l’«exception Bolar», visant à y inclure également toutes les activités liées aux demandes d’autorisation de mise sur le marché, à la fixation des prix et du niveau de remboursement, ainsi qu’aux procédures d’évaluation des technologies de la santé (ETS). Il estime qu’il s’agit là de l’un des instruments clés qui permettront de créer une concurrence par les génériques et les biosimilaires dès le jour où expire le brevet, ce qui aidera les systèmes de santé à réaliser des économies substantielles, et rendra l’accès aux médicaments plus équitable, tout en renforçant la compétitivité des ingrédients pharmaceutiques actifs en provenance de l’UE et des fabricants de médicaments non protégés par un brevet. Le CESE considère toutefois qu’il convient de clarifier de toute urgence la formulation juridique de l’exception Bolar, comme le prévoit la proposition, de sorte à s’assurer qu’elle couvre tous les aspects liés à la préparation d’un lancement sur le marché des génériques et des biosimilaires dès le jour d’expiration du brevet. En vue de compléter l’exception Bolar et de garantir une entrée sur le marché en temps utile des génériques et biosimilaires, le CESE salue l’objectif de la Commission européenne, énoncé au considérant 65, visant à prévenir efficacement les liens entre les brevets, et invite instamment les colégislateurs à transposer cette intention dans les dispositions correspondantes du texte juridique. Cela permettrait de donner une suite efficace aux diverses revendications du Parlement européen, notamment sa résolution de 2017 sur les options de l’Union européenne pour améliorer l’accès aux médicaments (3) ou celle de 2021 sur un plan d’action en faveur de la propriété intellectuelle (4), afin d’interdire les liens entre les brevets pour assurer un accès équitable des patients aux traitements et de créer des conditions de concurrence équitables pour les fabricants de génériques et de biosimilaires au sein de l’Union. Finalement, le CESE demande que la fixation des prix et le niveau de remboursement, ainsi que les décisions d’adjudication à l’échelle nationale, soient inclus dans la formulation juridique, de sorte à maximiser les économies pour les budgets de santé nationaux, à améliorer le caractère abordable des traitements, à permettre aux patients d’y accéder plus rapidement et à éviter les charges administratives pour les fabricants de génériques et de biosimilaires.

2.4.

La réforme de la législation pharmaceutique vise à répondre aux besoins non satisfaits en matière de soins de santé et à rendre les médicaments accessibles et abordables. Afin d’atteindre ces objectifs, il faut se détacher d’une approche basée uniquement sur le développement de nouveaux médicaments pour se tourner vers une formule dans laquelle ces nouveautés sont accompagnées d’une promotion de l’innovation tout au long du cycle de vie d’une molécule, y compris au moment où elle n’est pas protégée par un brevet. Le CESE est dès lors favorable à ce que le cadre législatif reconnaisse et couvre tous les types de repositionnement de molécules non protégées par un brevet en les récompensant par quatre années de protection des données, à condition qu’ils procurent un bénéfice notable aux patients. Le repositionnement peut faire office d’innovation accessible et abordable permettant de répondre aux besoins non satisfaits en matière de soins de santé, alléger la charge pesant sur les systèmes de santé et déboucher sur une meilleure qualité de vie pour les patients. Toutefois, afin de garantir que les dispositions de la législation ne soient pas utilisées de manière abusive à des fins de «perpétuation des brevets», le CESE propose d’exclure les produits qui ont bénéficié d’une exclusivité commerciale dans le cadre des mesures applicables aux médicaments orphelins, tout en faisant le lien avec le concept d’une autorisation globale de mise sur le marché.

2.5.

Le CESE se félicite vivement des dispositions et des mesures prévues dans les textes législatifs, ainsi que de l’impulsion politique donnée par les recommandations du Conseil pour renforcer l’action de l’UE et des États membres visant à lutter contre cette pandémie silencieuse. En outre, le CESE soutient l’appel à des incitations adaptées et efficaces en vue de garantir une rentabilité financière aux innovateurs et aux fabricants, sous réserve que ces mesures soient justes, prévisibles et adéquates.

2.5.1.

Cependant, le CESE fait part de ses préoccupations quant à la modification de la prescription de tous les antimicrobiens (et plus particulièrement des antifongiques et des antiviraux). Il préconise dès lors de restreindre les mesures de prescription aux seuls antibiotiques et non aux antimicrobiens dans leur ensemble. Une obligation de prescription s’appliquant à tous les antimicrobiens concernerait aussi les antiseptiques et les antifongiques, pour lesquels aucune donnée de résistance n’existe. De l’avis du CESE, une telle obligation n’aurait que des conséquences négatives sur l’accessibilité des produits d’automédication, et ferait peser une charge supplémentaire sur les systèmes nationaux de soins de santé.

2.5.2.

Le CESE est vivement préoccupé par l’introduction de titres d’exclusivité transférables pour promouvoir la recherche et le développement des antimicrobiens, surtout en ce qui concerne la liste des agents pathogènes prioritaires élaborée par l’Organisation mondiale de la santé. Tout en adhérant pleinement à la nécessité de lutter contre la résistance aux antimicrobiens à l’échelle européenne, le CESE doute fortement que les titres d’exclusivité transférables constituent la mesure adéquate pour mettre de nouveaux antimicrobiens sur le marché. Comme l’indiquent Årdal et al., le titre est une incitation indirecte et complexe qui n’a pas été testée, dont le coût est imprévisible et qui ne présente aucune garantie d’accès pour les États membres (5). Le CESE convient donc qu’il ne faut pas intégrer au nouveau règlement un titre coûteux et non testé comportant de telles lacunes, et qui, de plus, n’existe sous cette forme dans aucune autre juridiction. Enfin, comme indiqué ci-dessus, le CESE demande instamment que cette mesure soit limitée aux seuls antibiotiques et que les antiseptiques ou les antifongiques ne soient pas inclus dans le champ d’application des titres d’exclusivité transférables.

2.5.3.

En remplacement de ce dispositif, le CESE soutient fermement la création d’un fonds de réserve consacré aux antibiotiques, comme le suggère le Conseil dans son projet de recommandations sur la résistance aux antimicrobiens. Cela pourrait permettre l’approbation rapide d’antibiotiques nouveaux et existants et favoriserait un approvisionnement juste en molécules de réserve pour tous les États membres, tout en aidant les PME qui dépendent de ces fonds. Il serait tout aussi important de renforcer le système de primes intermédiaires versées à chaque étape majeure pour soutenir la recherche, en particulier celle effectuée par les PME.

2.6.

Le CESE se félicite de la réduction de la période d’exclusivité commerciale de dix à neuf ans pour tous les médicaments orphelins, de sorte à éviter toute utilisation abusive des monopoles de marché et toute exigence de prix exorbitante. La part des coûts pour ce domaine spécifique augmente constamment et rapidement au regard des dépenses pharmaceutiques totales dans les États membres, ce qui menace l’accès des patients aux médicaments (6).

2.6.1.

Le CESE est en outre favorable à la possibilité de rallonger cette période d’exclusivité d’un an lorsqu’il s’agit de répondre à un besoin médical non satisfait, estimant que cela offrirait une méthode efficace pour se recentrer sur les besoins des patients et orienter les efforts de R & D vers des maladies effectivement rares pour lesquelles il existe un besoin médical non satisfait. Au sein de l’Union, il convient de trouver un juste équilibre entre, d’une part, l’aide à la R & D pour trouver de nouveaux médicaments contre les maladies, qu’elles soient rares ou plus courantes, qui menacent la santé publique, et d’autre part, la viabilité financière des systèmes de soins de santé des États membres. Le CESE reconnaît dès lors la nécessité de soutenir et d’encourager en conséquence la R & D lorsqu’il s’agit de besoins médicaux non satisfaits, dans les domaines où des mesures supplémentaires sont réellement requises.

2.6.2.

Le CESE remarque toutefois avec beaucoup d’inquiétude que l’aspect de rentabilité a été complètement supprimé des critères de désignation des médicaments orphelins, car il n’a jamais été utilisé depuis l’entrée en vigueur du règlement (CE) no 141/2000 du Parlement européen et du Conseil (7). À cet égard, le CESE aimerait rappeler le premier considérant de ce même règlement, qui précise que «certaines affections sont si peu fréquentes que le coût du développement et de la mise sur le marché d’un médicament destiné à les diagnostiquer, les prévenir ou les traiter ne serait pas amorti par les ventes escomptées du produit; l’industrie pharmaceutique est peu encline à développer ce médicament dans les conditions normales du marché, et ces médicaments sont appelés médicaments “orphelins”». Il s’agissait de l’objectif central du cadre, qui devrait être maintenu à tout prix.

2.6.3.

Le CESE suggère dès lors de réintroduire une certaine forme de réévaluation régulière du statut de médicament orphelin après l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché et de l’exclusivité commerciale, et donc la possibilité de réduire cette dernière s’il est établi, pour le produit concerné, que les critères d’obtention du statut de médicament orphelin, notamment le critère de prévalence, ne sont plus remplis, ainsi que d’ajouter un seuil de volume des ventes pour toutes les indications autorisées.

2.6.4.

En outre, pour que les incitations se concentrent sur le développement de thérapies contre les maladies véritablement rares, le CESE appelle à un débat sur la possibilité de réduire encore le seuil de prévalence de 5:10 000 patients au sein de l’Union, comme il l’a déjà proposé dans son avis sur une «Stratégie pharmaceutique pour l’Europe» (8), adopté en 2021. Le seuil de 5:10 000 patients signifie que 5 000 personnes sur une population de 10 millions d’habitants sont touchées par une maladie, soit environ 220 000 patients à l’échelle de l’Union. Alors que les prix des médicaments orphelins ne cessent d’augmenter, le CESE estime que ce nombre d’habitants est suffisant pour représenter une cible attrayante dans le cadre d’une autorisation de mise sur le marché classique, et pourrait donc permettre au fabricant d’obtenir un retour sur investissement adéquat. Le CESE est d’avis que si on limite le critère de prévalence actuel, qui aurait été rempli par un peu plus de 50 % de tous les médicaments orphelins autorisés entre 2000 et 2017 (9), les incitations en faveur des médicaments orphelins vont se recentrer sur les maladies véritablement rares ou très rares, reflétant une fois de plus l’objectif initial du règlement susmentionné.

2.7.

En ce qui concerne la menace croissante de pénuries de médicaments, le CESE accueille favorablement et soutient la proposition relative à une définition harmonisée de la pénurie et de la pénurie critique, qui permettra de normaliser la notification et l’atténuation des pénuries, tout en améliorant la coordination dans toute l’Europe. Toute extension des délais de notification, non seulement pour les perturbations temporaires, mais aussi pour les retraits définitifs du marché, par rapport au délai actuel de deux mois, doit être soigneusement réfléchie afin d’éviter toute charge inutile pour les entreprises ou les fabricants, et doit être suffisamment souple pour inciter les fabricants à procéder à des notifications lorsqu’ils prévoient de réels risques de pénuries, et pas uniquement pour éviter des sanctions. La mise en place de plans de prévention des pénuries relevant de la responsabilité des titulaires d’autorisations de mise sur le marché, selon une approche fondée sur les risques, améliorera et garantira utilement le suivi des chaînes d’approvisionnement mondiales pour les produits les plus critiques et ceux pour lesquels il n’existe pas de solution de remplacement. En règle générale, le CESE demande que toutes les pénuries soient rendues publiques dès leur notification.

2.7.1.

Pour renforcer encore l’efficacité de la surveillance et de la notification des pénuries, le CESE plaide pour que soit examinée la possibilité de prévoir également des sanctions proportionnées, pouvant tenir compte de circonstances exceptionnelles, en cas de non-respect délibéré ou de violations répétées des dispositions prévues dans le texte. Les sanctions doivent être proportionnées au niveau des efforts déployés par l’entreprise.

2.7.2.

La création d’une liste européenne des médicaments critiques soumis à des mécanismes de surveillance encore plus stricts, l’instauration d’une obligation, pour les fabricants, de prévoir des plans de prévention des pénuries, ainsi que la mise en place de mécanismes de notification automatiques, constituent, de l’avis du CESE, des mesures adéquates pour permettre aux fabricants et aux autorités de prendre des mesures ciblées de prévention et d’atténuation. Pour éviter toute duplication des activités et des notifications ainsi que tout faux rapport, le CESE recommande vivement de définir précisément une liste de l’UE des médicaments critiques qui supplante les listes nationales, ainsi que de passer à une notification centralisée des pénuries.

2.7.3.

Le CESE estime en outre qu’il est essentiel d’exploiter le potentiel de la numérisation pour garantir l’approvisionnement en médicaments, assurer une meilleure prévisibilité et permettre de prendre des mesures préventives contre les pénuries dans leur ensemble. La mise en place d’informations électroniques sur les produits (ePI) permettant de favoriser une répartition rapide et plus équitable de l’offre au sein de l’Union en cas de pénurie de médicaments revêt donc une importance toute particulière, et est très appréciée par le CESE. Si, de manière générale, le remplacement complet des notices papier par les ePI modifiera la manière dont les patients accèdent à l’information, il conviendra de préserver leur droit à recevoir une copie sur papier afin de veiller à ce que personne ne soit laissé pour compte. Le CESE estime que cette substitution complète pourrait être envisagée dans le milieu hospitalier.

2.7.4.

Dans ce contexte, il y a lieu de saluer les dispositions relatives à la possibilité de transférer l’autorisation de mise sur le marché à un tiers, en cas de retrait définitif du marché. Le CESE appelle toutefois à clarifier davantage la définition des «conditions raisonnables», car elle risque d’être inefficace dans la pratique ou de donner lieu à des litiges juridiques.

2.7.5.

En complément des propositions législatives précitées, la Commission devrait prendre les mesures nécessaires pour consolider les entreprises de fabrication existantes, encourager la production pharmaceutique, y compris celle de principes pharmaceutiques actifs, tout au long de la chaîne d’approvisionnement dans les États membres de l’UE, et soutenir les capacités de production européennes. La Commission devrait aussi mettre en place des mesures d’incitation administratives et financières appropriées pour favoriser les producteurs pharmaceutiques existants dans l’Union et promouvoir la relocalisation de la production en Europe, en vue de renforcer notre résilience en matière d’accès aux médicaments. Nous sommes intimement convaincus que l’Union européenne mettra tout en œuvre pour élaborer un mécanisme qui stimulera la croissance de la production actuelle et encouragera les nouveaux investissements destinés à la fabrication de produits pharmaceutiques au sein de l’Union.

2.7.6.

Le professionnalisme et la spécialisation de la main-d’œuvre revêtent une valeur essentielle pour un secteur aussi stratégique que celui de l’industrie pharmaceutique. Qu’il s’agisse de la R & D, de la fabrication ou du respect de la réglementation, les personnes possédant une expertise spécialisée doivent préserver les normes élevées du secteur. Des environnements de travail sûrs et favorables, des salaires équitables et des possibilités d’évolution de carrière devraient être une priorité. Il convient notamment de promouvoir le dialogue social et la négociation collective dans tous les États membres afin de garantir des modalités d’emploi équitables. Eu égard à la nature dynamique de l’industrie pharmaceutique, les professionnels du secteur doivent pouvoir accéder facilement à la formation continue et à l’apprentissage tout au long de la vie. Le CESE est fermement convaincu qu’il est non seulement dans l’intérêt du secteur de disposer d’une main-d’œuvre qualifiée, spécialisée et de qualité, mais que celle-ci est un élément essentiel du cadre pharmaceutique plus large, qui permettra de satisfaire la demande croissante de médicaments innovants et abordables tout en préservant la santé publique dans toute l’Europe.

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(1) Avis du Comité économique et social européen sur la communication de la Commission au Parlement européen, au Conseil, au Comité économique et social européen et au Comité des régions — «Stratégie pharmaceutique pour l’Europe» [COM(2020) 761 final] (JO C 286 du 16.7.2021, p. 53).

(2) Commission européenne, Study to support the evaluation of the EU Orphan Regulation, rapport final, juillet 2019.

(3) Parlement européen, Résolution sur les options de l’Union européenne pour améliorer l’accès aux médicaments, 2017.

(4) Parlement européen, Rapport sur un plan d’action en faveur de la propriété intellectuelle afin de soutenir la reprise et la résilience dans l’Union européenne, 2021.

(5) Årdal, C., et al., «Transferable exclusivity voucher: a flawed incentive to stimulate antibiotic innovation», The Lancet, 2023.

(6) Commission européenne, Study to support the evaluation of the EU Orphan Regulation, rapport final, juillet 2019.

(7) Règlement (CE) no 141/2000 du Parlement européen et du Conseil du 16 décembre 1999 concernant les médicaments orphelins (JO L 18 du 22.1.2000, p. 1).

(8) Avis du Comité économique et social européen sur la communication de la Commission au Parlement européen, au Conseil, au Comité économique et social européen et au Comité des régions — «Stratégie pharmaceutique pour l’Europe» [COM(2020) 761 final] (JO C 286 du 16.7.2021, p. 53).

(9) Commission européenne, Study to support the evaluation of the EU Orphan Regulation, rapport final, juillet 2019.