Avis institutionnel52024AE2112

Avis du Comité économique et social européen — Ne laisser personne de côté: l’engagement européen dans la lutte contre les maladies rares (avis exploratoire à la demande de la présidence hongroise)

CELEX	52024AE2112
Type	Avis institutionnel
Date	mercredi 23 octobre 2024

Résumé IA

Cet avis exploratoire du CESE, sollicité par la présidence hongroise, examine les défis et les opportunités pour renforcer l'engagement de l'UE dans la lutte contre les maladies rares. Il préconise une approche intégrée et inclusive, visant à garantir un accès équitable au diagnostic, aux soins et aux traitements pour tous les patients, en insistant sur la nécessité de coordonner les politiques nationales et européennes. Le texte souligne l'importance de la recherche, de l'innovation et de la participation des patients pour ne laisser personne de côté dans ce domaine.

Texte intégral

Journal officiel
de l'Union européenne

Série C

C/2025/115

10.1.2025

Avis du Comité économique et social européen

Ne laisser personne de côté: l’engagement européen dans la lutte contre les maladies rares

(avis exploratoire à la demande de la présidence hongroise)

(C/2025/115)

Rapporteure:

Ágnes CSER

Demande de la présidence hongroise du Conseil	Lettre du 14.3.2024
Base juridique	Article 304 du traité sur le fonctionnement de l’Union européenne
Compétence	Section «Emploi, affaires sociales et citoyenneté»
Adoption en section	3.10.2024
Résultat du vote (pour/contre/abstentions)	80/1/3
Adoption en session plénière	23.10.2024
Session plénière no	591
Résultat du vote (pour/contre/abstentions)	183/6/36

1. Recommandations

1.1.

Le CESE se félicite de la demande de la présidence hongroise concernant l’élaboration d’un avis exploratoire intitulé «Ne laisser personne de côté: l’engagement européen dans la lutte contre les maladies rares» et invite la Commission à:

—

publier une communication contenant un plan d’action européen global assorti d’objectifs SMART réalisables d’ici à 2030 afin de permettre aux patients atteints de maladies rares d’être diagnostiqués dans un délai d’un an; mettre en place un modèle de coordination horizontale efficace pour les organes de la Commission actifs dans le domaine des maladies rares et des soins de santé transfrontaliers;

—	créer un groupe de pilotage du plan d’action européen en matière de maladies rares, composé d’experts des États membres et de représentants d’Eurordis et du CESE, afin d’assurer la coordination et la collaboration horizontales ainsi que le suivi et le contrôle du plan d’action européen;

—	encourager les accords avec les États membres concernant le contenu, la mise à jour, l’application et le suivi des plans nationaux dans le domaine des maladies rares;

—	garantir le financement et la faisabilité, assurer la planification des programmes de l’UE en matière de santé, d’Horizon Europe et d’autres programmes financiers et veiller à ce que le cadre financier pluriannuel 2028-2035 prévoie des ressources budgétaires substantielles pour la santé.

1.2.

Le CESE se félicite des conclusions du Conseil EPSCO du 21 juin 2024 (1), qui invitent notamment la Commission et les États membres à poursuivre et intensifier les travaux en lien avec les maladies rares dans le cadre de l’initiative «Vivre ensemble en bonne santé», y compris en publiant une communication.

1.3.

Le CESE propose de reconnaître les patients atteints de maladies rares en tant que groupe défavorisé et de faire en sorte qu’ils bénéficient des indemnités et allocations appropriées que cela implique.

1.4.

Le CESE recommande que le plan d’action européen en matière de maladies rares fixe des objectifs communs et mesurables afin de contribuer à la définition et à la mise en œuvre des plans et stratégies nationaux en matière de maladies rares, d’encourager les États membres et de poursuivre la coopération au niveau de l’UE, mais aussi qu’il comprenne des mécanismes d’incitation ciblés afin de promouvoir la recherche et l’innovation, en particulier dans les domaines du diagnostic de pointe, de la médecine de précision et de la thérapie génique. Ces efforts devraient être soutenus par des partenariats entre les institutions universitaires, les prestataires de soins de santé et l’industrie, de sorte que les résultats des recherches trouvent rapidement des applications cliniques qui amélioreront la qualité de vie et les possibilités de traitement des personnes atteintes de maladies rares. Le Comité propose la création d’un pôle européen d’innovation dans le domaine des maladies rares afin de partager les bonnes pratiques et de favoriser les partenariats public-privé, accélérant ainsi la mise au point de nouveaux traitements et diagnostics. Le plan d’action européen en matière de maladies rares devrait comprendre des mesures concrètes visant à soutenir les autorités de santé nationales, régionales et locales ainsi que les organisations de la société civile (notamment, mais pas exclusivement, les organisations de patients) dans leurs efforts visant à garantir aux patients atteints de maladies rares un accès à des soins de grande qualité et abordables dans le cadre du programme sur les maladies rares.

1.5.

Le CESE se déclare préoccupé par l’énorme pénurie de professionnels de la santé que connaît l’UE, laquelle concerne également le personnel qui participe au recensement des personnes souffrant de maladies rares. Les ressources humaines existantes sont soumises à une pression disproportionnée et démesurée dans de nombreux pays pour répondre aux besoins des patients, de sorte que des analyses et des discussions plus approfondies sont nécessaires dans ce domaine.

1.6.

Afin de renforcer les capacités de diagnostic, le CESE préconise de mettre en place une formation et un perfectionnement spécifiques non seulement pour les professionnels de la santé, mais aussi pour les travailleurs sociaux et le personnel des services d’assistance sociale, afin d’être plus performants dans les soins aux personnes atteintes de maladies rares, de les aider dans leur vie quotidienne et de satisfaire leurs besoins psychosociaux. La formation des enseignants et des formateurs dans les structures d’accueil des enfants et les écoles est également importante pour favoriser la prévention et le diagnostic.

1.7.

Le CESE recommande que le plan d’action européen en matière de maladies rares prévoie des orientations et des ressources pour le programme EU4Health et le programme de recherche afin d’améliorer l’accès aux diagnostics et aux soins.

1.8.

Le CESE propose à la Commission de créer un groupe d’experts des États membres incluant également des représentants de la société civile et du CESE, notamment les organisations de patients, les prestataires de soins de santé, les caisses d’assurance maladie et l’industrie (produits pharmaceutiques, dispositifs médicaux, etc.).

1.9.

Le CESE préconise que le plan d’action européen en matière de maladies rares fournisse, en collaboration avec la plateforme européenne sur le handicap et la Commission, des orientations aux États membres afin que toutes les personnes atteintes de maladies rares et porteuses d’un handicap puissent bénéficier d’un soutien adéquat et participer à la vie quotidienne sur un pied d’égalité avec les autres.

2. Contexte et observations générales

2.1.

En Europe, une maladie est considérée comme rare si elle touche moins de 5 personnes sur 10 000, et comme très rare si elle concerne moins d’une personne sur 50 000. Dans de nombreux cas, il s’agit de maladies potentiellement mortelles ou chroniques dégénératives hautement complexes. La plupart d’entre elles s’accompagnent d’un handicap, la baisse ou la perte d’autonomie affectant la qualité de vie des malades. La vie familiale connaît un bouleversement radical en raison des soins de longue durée physiquement et mentalement éprouvants que nécessite le patient. La charge psychologique pèse à la fois sur le malade et sur sa famille. De 50 à 75 % des cas concernent des enfants. 7 000 à 8 000 types de maladies rares ont été recensés, dont 80 % sont d’origine génétique et 70 % se manifestent dès l’enfance. 95 % demeurent non soignées et le temps de diagnostic est de 4 à 6 ans.

2.2.

Les maladies rares font peser une charge considérable sur les soins de santé, les systèmes de soins et la société. Les réponses apportées et les initiatives prises en la matière l’ont été en ordre dispersé. De ce fait, il n’existe aucun système intégré d’évaluation (indicateurs, normes, suivi, etc.).

3. Le CESE est engagé aux côtés des patients atteints de maladies rares

3.1.

Les avis du CESE de 2009 sur la «Proposition de recommandation du Conseil relative à une action européenne dans le domaine des maladies rares» (2) et de 2022 sur le thème «Garantir une solidarité européenne forte pour les patients atteints de maladies rares» (3) ont attiré l’attention des institutions de l’UE sur leur responsabilité à l’égard des patients atteints de maladies rares.

3.2.

En 2022, sous la présidence tchèque de l’UE, le Conseil a réclamé l’élaboration d’un plan d’action européen en matière de maladies rares.

3.2.1.

Ce plan d’action devait contenir des objectifs communs et mesurables répondant directement aux besoins non satisfaits et assurant l’égalité des chances dans tous les États membres au moyen:

—	d’une amélioration des résultats en matière de santé (réduction du temps de diagnostic);

—	d’une diminution des inégalités;

—	d’une stimulation de l’innovation.

3.2.2.

Le diagnostic précoce (dépistage périnatal et néonatal) réduit considérablement la mortalité et la morbidité associées aux maladies rares et peut améliorer la qualité de vie en accélérant l’accès aux soins.

4. Recommandations de la conférence organisée par le CESE à Bilbao en 2023

4.1.

Lors d’une conférence organisée conjointement avec la présidence espagnole du Conseil de l’UE, le CESE a évalué les travaux menés depuis 2004 par les ONG, les organisations de patients, les médecins, les chercheurs, les responsables de la santé et décideurs politiques, le Parlement européen, la Commission et le Conseil, de même que les progrès réalisés en matière de maladies rares, ainsi que les défis stratégiques qui se posent à l’UE.

4.2.

Le plan d’action européen en matière de maladies rares devrait garantir un accès en temps utile au diagnostic, ainsi qu’à des soins holistiques et tout au long de la vie, quel que soit le lieu de résidence du patient dans l’UE. Les principaux enjeux sont les suivants:

—	le renforcement et l’intégration des 24 réseaux de référence européens (RER) créés en 2017 et des réseaux nationaux de prestataires de services spécialisés;

—	l’intégration des soins de santé et des prestations sociales pour les personnes atteintes de maladies rares et la reconnaissance de leur handicap afin qu’elles puissent bénéficier d’une aide adéquate leur permettant de vivre de manière autonome;

—	les possibilités offertes par le règlement sur l’espace européen des données de santé (EHDS) pour ce qui est des priorités et ressources en matière de recherche;

—	le caractère abordable des traitements et le développement de nouvelles thérapies.

4.2.1.

La Commission doit mettre en place le plan d’action en matière de maladies rares en 2024 afin d’accélérer l’exécution des plans nationaux et la collecte de données, ainsi que de stimuler la coopération entre les agences et les systèmes de santé à l’échelle de l’UE.

4.2.2.

Pour renforcer les RER et assurer leur intégration dans les systèmes de santé des États membres, il est nécessaire de mettre en place un EHDS interopérable au sein de l’Union.

4.2.3.

L’EHDS ouvre de nouvelles possibilités pour les registres des RER et permet également de normaliser les données de santé électroniques en vue de leur utilisation secondaire transfrontière. En établissant des spécifications minimales pour les ensembles de données, il favorise une approche harmonisée de la collecte de données à forte incidence sociétale. Il est important de disposer d’informations normalisées de bonne qualité pour comprendre les maladies rares, réaliser des recherches scientifiques, concevoir des essais cliniques et contribuer au développement de nouveaux médicaments orphelins, de manière à ce que l’EHDS puisse décrire l’histoire naturelle des maladies concernées, identifier les patients à inscrire aux essais cliniques et surveiller les résultats de ces essais, étudier la sécurité d’emploi et l’efficacité des médicaments innovants, et quantifier les besoins non satisfaits des patients. Les registres des RER constituent une source précieuse pour les cliniciens s’agissant de raccourcir le parcours de diagnostic.

4.2.4.

La recherche sur les maladies rares devrait être améliorée afin qu’elles puissent être diagnostiquées dans un délai d’un an.

5. Jardin 2024: le rôle des RER et des communautés de données

5.1.

Lors de la conférence organisée conjointement par le CESE et la DG SANTE de la Commission en 2024, l’intégration des RER dans les systèmes de santé des États membres et les travaux menés par les États membres et les institutions de l’UE depuis 2004 ont été évalués.

5.2.

Au cours des 20 dernières années, la Commission a investi plus de 3 milliards d’EUR dans la recherche sur les maladies rares. Cela a permis d’identifier plus de 550 nouvelles maladies rares et de mener à bien plusieurs projets transfrontaliers, tels que les projets ERICA et Solve-RD.

5.3.

Les RER contribuent également à des projets en partenariat public-privé financés par l’Union, tels que Conect4Children ou Screen4Care. Dans le cadre d’Horizon Europe, le Partenariat européen sur les maladies rares (Erdera) réunira des représentants des États membres et des RER, ainsi que d’autres parties prenantes, y compris l’industrie.

5.4.

Erdera, cofinancé à hauteur de 150 millions d’EUR par les États membres et la Commission dans le cadre du programme de recherche et d’innovation Horizon Europe, sera lancé en septembre 2024.

5.5.

250 médicaments orphelins ont été autorisés et quelque 2 000 produits ont été désignés comme médicaments orphelins et sont en phase de développement. Un programme consacré au développement de dispositifs médicaux pour le traitement des enfants souffrant de maladies rares a bénéficié d’un financement de 18,75 millions d’EUR dans le cadre du programme EU4Health, qui a également permis une meilleure intégration des RER dans les systèmes de santé nationaux et le développement des parcours de patients. Ce montant inclut 3,75 millions d’EUR financés par les États membres de l’UE, la Norvège et l’Ukraine.

5.6.

Les RER nécessitent un soutien continu et il convient de développer la plateforme européenne consacrée aux maladies rares:

—

soutien au portail Orphanet de l’UE sur les médicaments orphelins, qui développe et permet de tenir à jour le système de codage sur les maladies rares (codes Orpha). Orphanet n’est actuellement disponible que dans sept langues de l’UE. Il convient d’instituer une nouvelle agence de l’UE consultable par les parties prenantes dans toutes les langues officielles;

—	un financement accru pour être plus efficace: 77 millions d’EUR de soutien direct aux RER pour leurs travaux au cours de la période 2023-2027 et pour mesurer leur incidence à l’aide de 24 indicateurs d’impact;

—	création de synergies entre les différents programmes européens de santé. Ainsi, le plan européen pour vaincre le cancer ne comporte pas de plan d’action pour les cancers rares de l’enfant et de l’adulte, lesquels ne sont pas couverts non plus par le programme de travail d’Erdera;

—	mise en place d’un partenariat européen sur les maladies rares par les États membres et la Commission;

—

développement du système de gestion des données cliniques des patients (CPMS): une nouvelle plateforme informatique simplifiée et compatible avec le règlement général sur la protection des données (RGPD) pour une consultation et un accès aux soins transfrontières en ce qui concerne les maladies rares.

5.7.

Le CESE soutient les recommandations concernant Jardin: une action conjointe est nécessaire dans le domaine des maladies rares.

5.7.1.

L’UE et les ministres de la santé des États membres doivent faire de la question des maladies rares une priorité.

5.7.2.

Jardin et les RER devraient favoriser les synergies entre les soins et la recherche, Horizon Europe et les programmes de l’UE en ce qui concerne les diagnostics et l’évaluation des résultats cliniques. Il y a lieu de coordonner les efforts de recherche dans le cadre d’Erdera et ceux en matière de soins de santé dans le cadre de Jardin au bénéfice des patients atteints de maladies rares.

5.7.3.

Intégration des RER dans les systèmes de santé des États membres:

—	l’adhésion aux RER et aux réseaux nationaux, ainsi que la participation des organisations de patients;

—	des parcours de soins intégrés au sein des États membres et au niveau transfrontière, permettant notamment la centralisation de services de soins de santé hautement spécialisés à l’échelon des États membres ou de l’UE;

—	l’adoption et l’application au niveau des États membres des lignes directrices des RER;

—	la possibilité pour tous les membres des RER d’utiliser les codes Orpha et d’extraire les ensembles de données interopérables;

—	le financement durable des RER au niveau de l’UE et des États membres;

—	le suivi des effets de l’intégration.

5.7.4.

Le CESE invite les États membres à faire preuve de leadership politique afin que les systèmes d’assurance maladie fondés sur la solidarité permettent aux patients souffrant de maladies rares de bénéficier de mesures de protection et de prévention, et que les obstacles financiers n’affectent pas les soins qui leur sont proposés. Il convient également de mettre en place une structure de gouvernance qui favorise l’intégration des États membres et qui engage un dialogue avec la communauté nationale concernée par les maladies rares en vue de fixer des priorités claires.

—	Une feuille de route devrait être établie pour l’intégration des RER dans les systèmes de santé des États membres.

—	Le diagnostic et le traitement des maladies rares sont onéreux et les États membres devraient être encouragés à utiliser efficacement les fonds de l’UE disponibles.

—	Il convient de structurer les données disponibles sur les maladies rares au niveau des États membres, de manière à permettre leur partage au niveau de l’UE.

—	Les États membres devraient mettre en place une autorité consacrée aux maladies rares qui serait chargée de la coordination au niveau des États membres et à l’échelon de l’UE.

—	Il y a lieu de rendre possibles la saisie et le partage de données concernant les patients atteints de maladies rares dans les registres électroniques des prestataires de soins de santé.

—	Un financement approprié provenant des ressources disponibles de l’UE et un mécanisme de numérisation sont nécessaires pour permettre l’intégration des RER au niveau des États membres.

—	Dans le cadre de cette intégration, il importe d’accorder une attention particulière aux ressources humaines.

—	Le modèle financier utilisé par les RER devrait être normalisé selon les indicateurs convenus par ces réseaux.

—	Il convient de mettre en place et d’appliquer aux RER une norme de certification de la qualité.

5.7.5.

Le CESE est favorable à une réglementation uniforme au niveau des États membres pour les raisons suivantes:

—	les différences en matière de protection de la vie privée selon les États membres;

—	le manque d’interopérabilité, qui reste un obstacle majeur;

—	l’absence de réglementation commune relative au partage des données;

—	les différences, selon les États membres, dans le recours à l’intelligence artificielle, alors que celle-ci exige une réglementation relative à l’utilisation secondaire des données;

—	Jardin propose des solutions pour intégrer les RER dans les systèmes de santé des États membres à des fins de gestion des données.

5.7.6.

Les interventions législatives et les financements de l’Union ont joué conjointement un rôle déterminant dans la mise en place d’un écosystème.

5.7.7.

La directive sur les soins de santé transfrontaliers, le règlement sur l’évaluation des technologies de la santé, la mise en place de l’EHDS et le paquet pharmaceutique forment le fondement sur lequel pourra être bâtie une Union européenne plus solide, à même de protéger les patients atteints de maladies rares.

6. Au printemps 2024, le Parlement européen et le Conseil sont parvenus à un accord politique sur la création de l’EHDS, qui:

—	rend possible le traitement électronique des données de santé à caractère personnel des citoyens et l’échange de données au sein de l’UE;

—	promeut la création d’un marché unique des systèmes de dossiers informatisés de santé;

—	fournit un cadre pour l’utilisation des données de santé à des fins de recherche, d’innovation, de prise de décisions politiques et d’activités réglementaires (utilisation secondaire des données).

7. Le CESE et la conférence européenne des organisations de patients (Eurordis) sur les maladies rares et les médicaments orphelins (ECRD)

7.1.

Le CESE soutient la vision d’Eurordis et ses propositions concernant les patients atteints de maladies rares, en faveur d’un monde où les personnes qui souffrent de ces maladies peuvent vivre plus longtemps et dans de meilleures conditions et réaliser pleinement leur potentiel dans une société qui ne laisse personne de côté. À cette fin, il convient de:

—	les reconnaître comme des citoyens à part entière et de respecter pleinement leurs droits;

—	diagnostiquer leur maladie en temps utile et de manière précise;

—	soutenir des services sociaux et de soins de santé holistiques et intégrés tout au long de la vie et faire en sorte que les patients puissent vivre de manière autonome;

—	intégrer ces derniers dans la société dans tous les domaines de la vie et leur permettre de vivre de manière autonome et de participer à tous les domaines de la société sur un pied d’égalité avec les autres.

7.2.

La communauté concernée par les maladies rares (représentants des patients, décideurs politiques, professionnels et représentants des États membres) a présenté, lors de la douzième conférence européenne sur les maladies rares et les médicaments orphelins (ECRD 2024), des propositions visant à améliorer les valeurs de santé des plus de 30 millions de patients européens souffrant de maladies rares, ainsi que leur qualité de vie et celle de leur famille. Dans sa lettre ouverte, elle invite l’UE à élaborer sans délai un plan d’action européen global en matière de maladies rares, qui transcende les domaines d’action et aura une incidence considérable sur les politiques de l’Union et de ses États membres.

7.3.

Le CESE convient que «la santé ne peut être sacrifiée et [que] nous devons tous travailler ensemble pour protéger et garantir une résilience forte» (4). Il est donc favorable au maintien de la santé au sommet des priorités du prochain mandat du Parlement européen et de la Commission, avec des dotations budgétaires importantes pour la santé dans le cadre financier pluriannuel 2028-2035.

7.4.

Il est nécessaire de mettre en place une coopération dans le domaine de la santé en Europe qui dépasse la question de la préparation aux crises. Les dépenses de santé sont un investissement dans la santé et un moteur de la compétitivité de l’UE.

8. Le CESE accueille favorablement le fait que les conclusions du Conseil EPSCO du 21 juin 2024 (5) mentionnent également les maladies rares lorsqu’elles invitent la Commission et les États membres à s’engager à prévenir les maladies mentales et non transmissibles «en mettant en œuvre et menant à bien de manière progressive une approche générale, intégrée, globale et multisectorielle au niveau de l’UE, en vue de soutenir la mise en œuvre de politiques efficaces dans le domaine des maladies non transmissibles, y compris sous la forme de volets, de plans d’action [...] sur les maladies rares».

Bruxelles, le 23 octobre 2024.

Le président

du Comité économique et social européen

Oliver RÖPKE

(1) https://data.consilium.europa.eu/doc/document/ST-11597-2024-INIT/fr/pdf.

(2) Avis du Comité économique et social européen sur la Proposition de recommandation du Conseil relative à une action européenne dans le domaine des maladies rares ( JO C 218 du 11.9.2009, p. 91).

(3) Avis du Comité économique et social européen sur le thème «Garantir une solidarité européenne forte pour les patients atteints de maladies rares» (avis d’initiative) ( JO C 75 du 28.2.2023, p. 67).

(4) https://download2.eurordis.org/pressreleases/20240610-EURORDIS-Welcomes-New-MEPs.pdf.

(5) https://data.consilium.europa.eu/doc/document/ST-11597-2024-INIT/fr/pdf.

ANNEXE

Les amendements suivants, qui ont recueilli au moins le quart des suffrages exprimés, ont été rejetés au cours des débats (article 74, paragraphe 3, du règlement intérieur):

Amendement 2

SOC/806

L’engagement européen dans la lutte contre les maladies rares

Paragraphe 5.7.4

Modifier comme suit

Proposé par:

Ágnes CSER

Avis de section

Amendement

Le CESE invite les États membres à faire preuve de leadership politique afin que les systèmes d’assurance maladie fondés sur la solidarité offrent aux patients souffrant de maladies rares la garantie de bénéficier de mesures de protection et de prévention, et que les obstacles financiers n’affectent pas les soins qui leur sont proposés. Il convient également de mettre en place une structure de gouvernance qui favorise l’intégration des États membres et qui engage un dialogue avec la communauté nationale concernée par les maladies rares en vue de fixer des priorités claires.

—	Une feuille de route devrait être établie pour l’intégration des RER dans les systèmes de santé des États membres.

—	Une feuille de route devrait être établie pour l’intégration des RER dans les systèmes de santé des États membres.

—	Le diagnostic et le traitement des maladies rares sont onéreux et les États membres devraient être encouragés à utiliser efficacement les fonds de l’UE disponibles.

—	Le diagnostic et le traitement des maladies rares sont onéreux et les États membres devraient être encouragés à utiliser efficacement les fonds de l’UE disponibles . Les déficits de financement dans les systèmes de santé des États membres doivent être comblés au niveau de l’UE .

—	Il convient de structurer les données disponibles sur les maladies rares au niveau des États membres, de manière à permettre leur partage au niveau de l’UE.

—	Il convient de structurer les données disponibles sur les maladies rares au niveau des États membres, de manière à permettre leur partage au niveau de l’UE.

—	Les États membres devraient mettre en place une autorité consacrée aux maladies rares qui serait chargée de la coordination au niveau des États membres et à l’échelon de l’UE.

—	Les États membres devraient mettre en place une autorité consacrée aux maladies rares qui serait chargée de la coordination au niveau des États membres et à l’échelon de l’UE.

—	Il y a lieu de rendre possibles la saisie et le partage de données concernant les patients atteints de maladies rares dans les registres électroniques des prestataires de soins de santé.

—	Il y a lieu de rendre possibles la saisie et le partage de données concernant les patients atteints de maladies rares dans les registres électroniques des prestataires de soins de santé.

—	Un financement approprié provenant des ressources disponibles de l’UE et un mécanisme de numérisation sont nécessaires pour permettre l’intégration des RER au niveau des États membres.

—	Un financement approprié provenant des ressources disponibles de l’UE et de celles qu’il s’impose de mettre en place, ainsi qu’ un mécanisme de numérisation , sont nécessaires pour permettre l’intégration des RER au niveau des États membres.

—	Dans le cadre de cette intégration, il importe d’accorder une attention particulière aux ressources humaines.

—	Dans le cadre de cette intégration, il importe d’accorder une attention particulière aux ressources humaines.

—	Le modèle financier utilisé par les RER devrait être normalisé selon les indicateurs convenus par ces réseaux.

—	Le modèle financier utilisé par les RER devrait être normalisé selon les indicateurs convenus par ces réseaux.

—	Il convient de mettre en place et d’appliquer aux RER une norme de certification de la qualité.

—	Il convient de mettre en place et d’appliquer aux RER une norme de certification de la qualité.

Résultat du vote

Voix pour	:	59
Voix contre	:	145
Abstentions	:	23

ELI: http://data.europa.eu/eli/C/2025/115/oj

ISSN 1977-0936 (electronic edition)

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Série C

C/2025/115

10.1.2025

Avis du Comité économique et social européen

Ne laisser personne de côté: l’engagement européen dans la lutte contre les maladies rares

(avis exploratoire à la demande de la présidence hongroise)

(C/2025/115)

Rapporteure:

Ágnes CSER

Demande de la présidence hongroise du Conseil	Lettre du 14.3.2024
Base juridique	Article 304 du traité sur le fonctionnement de l’Union européenne
Compétence	Section «Emploi, affaires sociales et citoyenneté»
Adoption en section	3.10.2024
Résultat du vote (pour/contre/abstentions)	80/1/3
Adoption en session plénière	23.10.2024
Session plénière no	591
Résultat du vote (pour/contre/abstentions)	183/6/36

1. Recommandations

1.1.

—

—	créer un groupe de pilotage du plan d’action européen en matière de maladies rares, composé d’experts des États membres et de représentants d’Eurordis et du CESE, afin d’assurer la coordination et la collaboration horizontales ainsi que le suivi et le contrôle du plan d’action européen;

—	encourager les accords avec les États membres concernant le contenu, la mise à jour, l’application et le suivi des plans nationaux dans le domaine des maladies rares;

—	garantir le financement et la faisabilité, assurer la planification des programmes de l’UE en matière de santé, d’Horizon Europe et d’autres programmes financiers et veiller à ce que le cadre financier pluriannuel 2028-2035 prévoie des ressources budgétaires substantielles pour la santé.

1.2.

1.3.

1.4.

1.5.

1.6.

1.7.

1.8.

1.9.

2. Contexte et observations générales

2.1.

2.2.

3. Le CESE est engagé aux côtés des patients atteints de maladies rares

3.1.

3.2.

En 2022, sous la présidence tchèque de l’UE, le Conseil a réclamé l’élaboration d’un plan d’action européen en matière de maladies rares.

3.2.1.

Ce plan d’action devait contenir des objectifs communs et mesurables répondant directement aux besoins non satisfaits et assurant l’égalité des chances dans tous les États membres au moyen:

—	d’une amélioration des résultats en matière de santé (réduction du temps de diagnostic);

—	d’une diminution des inégalités;

—	d’une stimulation de l’innovation.

3.2.2.

4. Recommandations de la conférence organisée par le CESE à Bilbao en 2023

4.1.

4.2.

—	le renforcement et l’intégration des 24 réseaux de référence européens (RER) créés en 2017 et des réseaux nationaux de prestataires de services spécialisés;

—	l’intégration des soins de santé et des prestations sociales pour les personnes atteintes de maladies rares et la reconnaissance de leur handicap afin qu’elles puissent bénéficier d’une aide adéquate leur permettant de vivre de manière autonome;

—	les possibilités offertes par le règlement sur l’espace européen des données de santé (EHDS) pour ce qui est des priorités et ressources en matière de recherche;

—	le caractère abordable des traitements et le développement de nouvelles thérapies.

4.2.1.

4.2.2.

Pour renforcer les RER et assurer leur intégration dans les systèmes de santé des États membres, il est nécessaire de mettre en place un EHDS interopérable au sein de l’Union.

4.2.3.

4.2.4.

La recherche sur les maladies rares devrait être améliorée afin qu’elles puissent être diagnostiquées dans un délai d’un an.

5. Jardin 2024: le rôle des RER et des communautés de données

5.1.

5.2.

5.3.

5.4.

Erdera, cofinancé à hauteur de 150 millions d’EUR par les États membres et la Commission dans le cadre du programme de recherche et d’innovation Horizon Europe, sera lancé en septembre 2024.

5.5.

5.6.

Les RER nécessitent un soutien continu et il convient de développer la plateforme européenne consacrée aux maladies rares:

—

—	un financement accru pour être plus efficace: 77 millions d’EUR de soutien direct aux RER pour leurs travaux au cours de la période 2023-2027 et pour mesurer leur incidence à l’aide de 24 indicateurs d’impact;

—	création de synergies entre les différents programmes européens de santé. Ainsi, le plan européen pour vaincre le cancer ne comporte pas de plan d’action pour les cancers rares de l’enfant et de l’adulte, lesquels ne sont pas couverts non plus par le programme de travail d’Erdera;

—	mise en place d’un partenariat européen sur les maladies rares par les États membres et la Commission;

—

5.7.

Le CESE soutient les recommandations concernant Jardin: une action conjointe est nécessaire dans le domaine des maladies rares.

5.7.1.

L’UE et les ministres de la santé des États membres doivent faire de la question des maladies rares une priorité.

5.7.2.

5.7.3.

Intégration des RER dans les systèmes de santé des États membres:

—	l’adhésion aux RER et aux réseaux nationaux, ainsi que la participation des organisations de patients;

—	des parcours de soins intégrés au sein des États membres et au niveau transfrontière, permettant notamment la centralisation de services de soins de santé hautement spécialisés à l’échelon des États membres ou de l’UE;

—	l’adoption et l’application au niveau des États membres des lignes directrices des RER;

—	la possibilité pour tous les membres des RER d’utiliser les codes Orpha et d’extraire les ensembles de données interopérables;

—	le financement durable des RER au niveau de l’UE et des États membres;

—	le suivi des effets de l’intégration.

5.7.4.

—	Une feuille de route devrait être établie pour l’intégration des RER dans les systèmes de santé des États membres.

—	Le diagnostic et le traitement des maladies rares sont onéreux et les États membres devraient être encouragés à utiliser efficacement les fonds de l’UE disponibles.

—	Il convient de structurer les données disponibles sur les maladies rares au niveau des États membres, de manière à permettre leur partage au niveau de l’UE.

—	Les États membres devraient mettre en place une autorité consacrée aux maladies rares qui serait chargée de la coordination au niveau des États membres et à l’échelon de l’UE.

—	Il y a lieu de rendre possibles la saisie et le partage de données concernant les patients atteints de maladies rares dans les registres électroniques des prestataires de soins de santé.

—	Un financement approprié provenant des ressources disponibles de l’UE et un mécanisme de numérisation sont nécessaires pour permettre l’intégration des RER au niveau des États membres.

—	Dans le cadre de cette intégration, il importe d’accorder une attention particulière aux ressources humaines.

—	Le modèle financier utilisé par les RER devrait être normalisé selon les indicateurs convenus par ces réseaux.

—	Il convient de mettre en place et d’appliquer aux RER une norme de certification de la qualité.

5.7.5.

Le CESE est favorable à une réglementation uniforme au niveau des États membres pour les raisons suivantes:

—	les différences en matière de protection de la vie privée selon les États membres;

—	le manque d’interopérabilité, qui reste un obstacle majeur;

—	l’absence de réglementation commune relative au partage des données;

—	les différences, selon les États membres, dans le recours à l’intelligence artificielle, alors que celle-ci exige une réglementation relative à l’utilisation secondaire des données;

—	Jardin propose des solutions pour intégrer les RER dans les systèmes de santé des États membres à des fins de gestion des données.

5.7.6.

Les interventions législatives et les financements de l’Union ont joué conjointement un rôle déterminant dans la mise en place d’un écosystème.

5.7.7.

6. Au printemps 2024, le Parlement européen et le Conseil sont parvenus à un accord politique sur la création de l’EHDS, qui:

—	rend possible le traitement électronique des données de santé à caractère personnel des citoyens et l’échange de données au sein de l’UE;

—	promeut la création d’un marché unique des systèmes de dossiers informatisés de santé;

—	fournit un cadre pour l’utilisation des données de santé à des fins de recherche, d’innovation, de prise de décisions politiques et d’activités réglementaires (utilisation secondaire des données).

7. Le CESE et la conférence européenne des organisations de patients (Eurordis) sur les maladies rares et les médicaments orphelins (ECRD)

7.1.

—	les reconnaître comme des citoyens à part entière et de respecter pleinement leurs droits;

—	diagnostiquer leur maladie en temps utile et de manière précise;

—	soutenir des services sociaux et de soins de santé holistiques et intégrés tout au long de la vie et faire en sorte que les patients puissent vivre de manière autonome;

—	intégrer ces derniers dans la société dans tous les domaines de la vie et leur permettre de vivre de manière autonome et de participer à tous les domaines de la société sur un pied d’égalité avec les autres.

7.2.

7.3.

7.4.

Bruxelles, le 23 octobre 2024.

Le président

du Comité économique et social européen

Oliver RÖPKE

(1) https://data.consilium.europa.eu/doc/document/ST-11597-2024-INIT/fr/pdf.

(4) https://download2.eurordis.org/pressreleases/20240610-EURORDIS-Welcomes-New-MEPs.pdf.

(5) https://data.consilium.europa.eu/doc/document/ST-11597-2024-INIT/fr/pdf.

ANNEXE

Les amendements suivants, qui ont recueilli au moins le quart des suffrages exprimés, ont été rejetés au cours des débats (article 74, paragraphe 3, du règlement intérieur):

Amendement 2

SOC/806

L’engagement européen dans la lutte contre les maladies rares

Paragraphe 5.7.4

Modifier comme suit

Proposé par:

Ágnes CSER

Avis de section

Amendement

—	Une feuille de route devrait être établie pour l’intégration des RER dans les systèmes de santé des États membres.

—	Une feuille de route devrait être établie pour l’intégration des RER dans les systèmes de santé des États membres.

—	Le diagnostic et le traitement des maladies rares sont onéreux et les États membres devraient être encouragés à utiliser efficacement les fonds de l’UE disponibles.

—	Le diagnostic et le traitement des maladies rares sont onéreux et les États membres devraient être encouragés à utiliser efficacement les fonds de l’UE disponibles . Les déficits de financement dans les systèmes de santé des États membres doivent être comblés au niveau de l’UE .

—	Il convient de structurer les données disponibles sur les maladies rares au niveau des États membres, de manière à permettre leur partage au niveau de l’UE.

—	Il convient de structurer les données disponibles sur les maladies rares au niveau des États membres, de manière à permettre leur partage au niveau de l’UE.

—	Les États membres devraient mettre en place une autorité consacrée aux maladies rares qui serait chargée de la coordination au niveau des États membres et à l’échelon de l’UE.

—	Les États membres devraient mettre en place une autorité consacrée aux maladies rares qui serait chargée de la coordination au niveau des États membres et à l’échelon de l’UE.

—	Il y a lieu de rendre possibles la saisie et le partage de données concernant les patients atteints de maladies rares dans les registres électroniques des prestataires de soins de santé.

—	Il y a lieu de rendre possibles la saisie et le partage de données concernant les patients atteints de maladies rares dans les registres électroniques des prestataires de soins de santé.

—	Un financement approprié provenant des ressources disponibles de l’UE et un mécanisme de numérisation sont nécessaires pour permettre l’intégration des RER au niveau des États membres.

—	Un financement approprié provenant des ressources disponibles de l’UE et de celles qu’il s’impose de mettre en place, ainsi qu’ un mécanisme de numérisation , sont nécessaires pour permettre l’intégration des RER au niveau des États membres.

—	Dans le cadre de cette intégration, il importe d’accorder une attention particulière aux ressources humaines.

—	Dans le cadre de cette intégration, il importe d’accorder une attention particulière aux ressources humaines.

—	Le modèle financier utilisé par les RER devrait être normalisé selon les indicateurs convenus par ces réseaux.

—	Le modèle financier utilisé par les RER devrait être normalisé selon les indicateurs convenus par ces réseaux.

—	Il convient de mettre en place et d’appliquer aux RER une norme de certification de la qualité.

—	Il convient de mettre en place et d’appliquer aux RER une norme de certification de la qualité.

Résultat du vote

Voix pour	:	59
Voix contre	:	145
Abstentions	:	23

ELI: http://data.europa.eu/eli/C/2025/115/oj

ISSN 1977-0936 (electronic edition)